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Axovant(NASDAQ:AXGT):重申买入评级,目标股价上涨至7美元/股

Axovant(NASDAQ:AXGT):重申买入评级,目标股价上涨至7美元/股

作者:Bhavneesh Sharma

摘要

  • 自我开始对公司股票进行报道以来,Axovant Sciences的股价本月早些时候上涨了约35%。
  • 最近公布了该公司从其严重帕金森病和泰萨克斯病的基因治疗候选人中发布的数据。
  • 在演讲结束后,我在Cowen医疗保健会议上认识了首席执行官Pavan Cheruvu,并与他讨论了这些数据。我很满意他的答案。
  • 在修改我的DCF估值模型后,我重申对Axovant普通股的买入评级,目标价格上涨至7美元/股(2年期限)。

Axovant Sciences(AXGT)本月早些时候股价上涨约35%,因为我在撤回之前开始对该公司的股票进行报道。股票跳跃的关键催化剂是帕金森病正在进行的阶段1/2基因治疗试验的数据读数,以及最近在Tay-Sachs病中进行的AAV基因治疗试验中第一例患者的初步数据举行了Cowen的医疗投资者会议。

图表YCharts的数据

来自严重帕金森病患者基因治疗的令人印象深刻的临时数据

管理层公布了两名服用AXO-LENTI-PD基因治疗最低剂量水平的患者的数据。这项研究正在英国进行。发现该疗法安全且耐受性良好,三个月内无严重不良事件。UPDRS第三部分运动OFF评分的平均改善值为基线的25分或42%。值得一提的是,这些患者患有严重的帕金森病,其基线UPDRS运动III评分为58至60。

(从基线改善PD运动症状:来自SUNRISE-PD试验和第一代AXO-LENTI-PD的Prosavin的第1组的中期数据):所有数据均来自最近的公司介绍

相比之下,Duodopa的关键性试验招募的PD患者的基线UPDRS III评分低于40.Axovant数据中的一名患者显示该评分从基线降低了36分。所有UPDRS分量表均可获益。测量日常生活活动的UPRS评分子集有75%的改善。在ON状态运动障碍和日记运动时也观察到运动障碍减少。运动障碍的ON时间平均改善3.5小时。

下一步是在今年第二季度以更高剂量给第二组患者服用第一名患者。预计今年年中将进一步的中期数据读数,然后从A部分剂量递增部分的队列2到今年年底。

正如我的初始文章中所提到的,AXO-LENTI-PD是第二代候选产品,与上面显示的第一代Prosavin相比显示出更高的临床益处。使用慢病毒作为载体允许包装所有三种基因。慢病毒也被发现是用于医学文献的CNS递送的良好基因治疗载体。

首次报道了Tay-Sachs病的基因治疗病例

该管理层还对患有晚期婴儿Tay-Sachs疾病的儿童进行了三个月的随访后发布了临床更新,该儿童通过鞘内注射AAV基因治疗候选药物AXO-AAV-GM2治疗。这个孩子从5岁到6个月就发病。由于反复发作,他也进行了急诊就诊,并插入了胃管。

一次性基因治疗安全且耐受性良好,三个月内无严重不良事件。CSF Hex A酶活性从基线(1.44%)的增加超过0.5%阈值,这对临床重要影响是预期的。

已经发现CSF Hex A酶的活性与Tay-Sachs病中的疾病严重性相关。

儿童的临床状况从基线开始保持稳定,神经系统检查没有恶化。从基线到第3个月,大脑的MRI也很稳定。

最初的数据是非常有希望的,因为目前没有疾病改善治疗这种使人衰弱的疾病,其中预期寿命在严重形式下减少到仅2至4年。管理层计划在今年大约每三个月发布一次该患者的更多数据。我希望在4月底的美国基因治疗和细胞治疗学会年会上对该患者进行为期6个月的随访,以获得下一次数据读数。

GM-1神经节苷脂病AAV基因治疗的中期数据预计也将在今年年中发布,今年下半年将有随访数据。

在演讲结束后,我在Cowen医疗保健会议上认识了首席执行官Pavan Cheruvu,并与他讨论了这些数据。我很满意他的答案。

整个2019 - 20年的数据流量预计将继续保持上升势头

由Roivant和其他机构支持者提供充足的资金支持

Axovant是Roivant Pharma网络的一部分,因此可以进入其资本基础。Roivant资金充足,从顶级投资者那里筹集了超过30亿美元,其中包括约。SoftBank投资10亿美元,目前估值为70亿美元。在上述数据发布后,Axovant本月早些时候在股票发售中募集了8000万美元,由于需求强劲,超过了计划的4000万美元。Roivant投资另外1000万美元,而创始人Vivek Rmaswamy的前雇主QVT Financial投资1000万美元。根据目前的经营现金燃烧,我预计约。截至本季度末,现金储备为1.25亿美元。长期债务约为。$ 43M。

修订的DCF估值模型:420%的上行空间

我修改了我的DCF模型,将帕金森病和Tay-Sachs基因治疗产品候选药物的市场累计概率提高到30%。Tay-Sachs病在我之前的文章中未包括在评估中,现已添加。假设严重PD的峰值市场渗透率仅为5%,而Tay-Sachs病的峰值渗透率为60%,我对这两种适应症的风险调整后峰值收入的估计约为。2027年为7.63亿美元。请注意,由于我们还没有临床数据,我还没有在我的估值中包括其他治疗目标的未来收入,如眼咽肌营养不良症和GM1-神经节苷脂病。

使用15%的资本成本,并调整非经营资产减去负债,我对Axovant权益的公允价值的估计为10.6亿美元或每股7.30美元/股,使用摊薄库存。我已经调整了修订模型中最近的股票上涨。

重申Axovant普通股的买入评级,目标股价上涨至7美元/股(2年期限)。

我预计股票将在3 - 4年内交易超过10美元。

投资风险:

基因治疗是生物技术领域的一个新兴领域,也可能非常危险且充满失败。基因治疗中有很多因素可以使结果混淆,例如治疗剂量,载体类型,所处理疾病的类型和使用的方法。也可能出现其他竞争性疗法并对公司的管道候选人构成竞争。在任何候选产品进入市场之前,该公司也很可能需要大量资金。未来资本加息期间的股东稀释可能会对股价造成下行压力。